Учени от Университета в Пенсилвания са разработили генна терапия, която помага за частичното възстановяване на зрението, влошено от рядка болест, наречена вродена амавроза на Лебер (LCA). Тя обикновено води до слепота до 40-годишна възраст при повечето пациенти, съобщи Ройтерс.
„Проучването показва значителен напредък във възстановяването на зрението при пациенти, които досега не са имали никаква възможност за лечение“, посочва д-р Катрин Хай, която е работила върху терапията заедно с д-р Жан Бенет.
Въпреки че експериментът имал за цел най-вече да покаже, че лечението е безопасно, той дал учудващо добри резултати, посочват Хай и Бенет.
Дефектният ген, който предизвиква вродената амавроза на Лебер, води до загуба на зрението, което започва още в детството. Все още не е открито лечение на заболяването. Учените са установили, че колкото по-рано започне генната терапия, толкова по-добри са резултатите. Хай и Бенет са работили с 12 доброволци на възраст между 8 и 44 години.
Изследователите разработили безвреден вирус, наречен аденосвързан вирус, който има за цел да внесе неутрализираща ДНК директно в окото. Генът, който учените са използвали – RPE65, е мутирал при около 16% от пациентите с това заболяване. Целта на нормалния ген е да възстанови светлочувствителните пигменти в ретината. Лечението не е успяло напълно да върне нормалното зрение при никой от пациентите, но половината от тях вече не са напълно слепи. Четири деца на възраст 8, 9, 10 и 11 години вече могат да се движат самостоятелно. По думите на Бенет клиничните ползи са продължили почти две години, след като първите участници в изследването са били третирани с терапевтични гени. Според учените това откритие може да ускори разработването на генна терапия за по-често срещани очни заболявания, като свързаната с остаряването макуларна дегенерация. Освен това положителните резултати ще помогнат за изчистването на имиджа на генната терапия, отхвърлена след смъртта на 18-годишен доброволец, участвал в клинично проучване през 1999 г., както и след няколко случая на левкемия при деца, лекувани във Франция.
Най-четени статии:
-
Статия в „Политико“ (politico.eu) е посветена на най-новата група от…
-
Нов проектозакон в Грузия ще ограничи правата на еднополовите двойки,…
-
Украйна, изградена след разпадането на СССР, се провали като проект…
-
В Литва, Латвия и Естония са силно притеснени за бойците…
-
Подразделения на групировката руски войски „Север“ освободиха село Старица, Харковска област, и продължиха…
-
Посещението на руския президент Владимир Путин в Китай се превърна…
-
Болница в Газа съобщи, че най-малко 20 души са загинали…
-
За изминалото денонощие в Украйна са отразени над 100 руски…
-
Рязката промяна в обстановката в региона, който преди това се…
-
Макар плановете на Москва за настъпателни действия в района на…
от нета
-
Звездата от романтичните филми през 80-те и 90-те години Ричард…
-
Веселите перничани Михаела и Венци са големите победители в петия…
-
Размисъл върху миналото и настоящето на Сърбия. Така сърбите определят…
-
Историкът и преподавател в НГДЕК "Св. Константин Кирил Философ“ Александър…
-
Военен камион, движещ се в аварийната лента, удари бус с…
-
Лидерът на гражданското сдружение БОЕЦ Георги Георгиев е бил незаконно…
-
Тежък инцидент с жертва във Варна. Шофьор блъсна пешеходец и…
-
"Еми, това е положението", това пише Даниел Петканов над скорошно…
-
Пловдивчанин, наследник на 3 апартамента в града под тепетата, е…
-
Майка ми винаги е имала мнение за всяко нещо, което…